71 CONGRESO AEP. Libro de comunicaciones

460 ISBN: 978-84-09-79209-2 ÁREA DE ESPECIALIDAD (MEDICINA PEDIÁTRICA)  NEFROLOGÍA PEDIÁTRICA #2292 MEJORES CASOS CLÍNICOS Pegcetacoplán y glomerulopatías C3: una nueva ventana de tratamiento Sofía Corral Bellón, Francisco José Aguilar Bacallado Hospital General Universitario de Valencia, Valencia INTRODUCCIÓN La glomerulopatía por C3 es una glomerulonefritis ca- racterizada por una proliferación celular en los glomérulos y depósitos de la fracción C3 del complemento por inmu- nofluorescencia en la biopsia renal, implicando una hiperac- tividad de la vía alterna del mismo. Es una enfermedad con potencial progresión a la insuficiencia renal terminal, cuyos regímenes de tratamiento presentan resultados variables. Presentamos dos pacientes con dicha glomerulopatía y resistencia a las líneas habituales de tratamiento, en las que el inicio con pegcetacoplán (antiC3 y fragmento de activa- ción C3b) supuso un cambio en la evolución de su proceso. RESUMEN DEL CASO Las pacientes debutaron con síndrome nefrótico ambas a la edad de 10 años, objetivándose proteinuria cuantificada en 24 horas de hasta 152 y 194 mg/m 2 /hora respectiva- mente, hipoalbuminemia y descenso de la fracción de com- plemento C3 en la paciente 1 y C3 con C4 en la 2. Precisaron de ingreso hospitalario para inicio de corticoterapia y trata- miento sintomático, y tras estabilidad clínica (sin completa remisión) continuaron con control ambulatorio. Durante su seguimiento mantuvieron una proteinuria persistente y cor- ticorresistente ( Figura 1 ) y hematuria de carácter glomeru- lar, presentando solo la paciente 2 una normalización del complemento progresiva. Dada la ausencia de remisión se realizaron biopsias renales, ambas con hallazgos compati- bles con glomerulonefritis C3 y un estudio genético, objeti- vándose en la paciente 1 una mutación heterocigótica de C3, posible causa de hiperactividad del mismo. Continuaron con corticoterapia, asociando tratamiento inmunosupresor de tacrolimus y micofenolato en bi-terapia, así como terapia biológica en la paciente 1 (cetuximab y ra- bilizumab, suspendidos ante falta de eficacia), permanecien- do ambas con respuesta parcial. En 2024 se inició tratamiento empírico off-label con pe- gcetacoplán, apreciándose un descenso mantenido depro- teinuria, siendo el último valor cuantificado en 24 horas de 2,9 mg/m 2 /hora en paciente 1 y 7,6 mg/m 2 /hora en paciente 2. A su vez produjo una normalización de la albúmina y com- plemento. Debido a la evolución, se redujo progresivamente en ambas la corticoterapia e inmunosupresión hasta casi suspensión, sin nuevas recaídas hasta el momento actual. CONCLUSIONES Y COMENTARIOS La administración de pegcetacoplán resultó en una re- ducción mantenida de la proteinuria corticorresistente en ambas pacientes, sin causar efectos adversos de importan- cia. Gracias a su unión selectiva a C3 y C3b provoca una am- plia inhibición de la cascada del complemento, pudiendo generar la hipótesis de su uso como herramienta eficaz en el tratamiento de las glomerulopatías C3. Sin embargo, es ne- cesario aún ampliar los estudios para obtener conclusiones más firmes. Figura 1. Cronología de la proteinuria de cada paciente.